«Царская болезнь»: что нужно знать о гемофилии прямо сейчас

Выбор препаратов сейчас практически неограничен, они поставляются для всех пациентов с гемофилией по государственной программе бесплатно. Наша основная цель — добиться профилактического режима лечения для всех пациентов, поскольку до сих пор остаются люди с гемофилией или родители маленьких пациентов, которые продолжают терапию только по факту кровотечений.

При таком режиме сохраняется риск возникновения спонтанных кровотечений, в том числе внутрисуставных, что впоследствии может стать причиной инвалидизации. На профилактике существующими препаратами остается необходимость инъекций 2-3 раза в неделю, при этом ребенок растет без спонтанных кровотечений и со здоровыми суставами.

Существующая терапия одинаково эффективна для всех пациентов?

У людей с тяжелой формой гемофилии существует риск осложнений в виде развития в организме ингибиторов, то есть антител, которые распознают вводимые факторы крови как чужеродные и блокируют их. Есть разные объяснения развития ингибиторной формы гемофилии: это может быть реакция иммунитета, наследственность или неправильное лечение.

Ингибиторная форма гемофилии встречается у 5% пациентов и чаще всего возникает в течение первых 50 введений препарата, то есть в первые годы жизни.

Сейчас 60% пациентов с ингибиторной гемофилией А – дети. Для таких пациентов проводится высокодозная терапия факторами крови (индукция иммунной толерантности), которая позволяет убрать ингибитор. При этом методе терапии детям дважды в день внутривенно вводят высокие дозы фактора свертывания, которые перекрывают развитие ингибиторов.

Это тяжелый процесс, который может продолжаться от полугода до двух лет, но в 80% случаев с помощью ИИТ удается избавиться от ингибитора.

Сейчас появляются новые подкожные препараты, которые позволяют, не убирая ингибитор, поддерживать каскад свертывания крови «обходными» путями. Клинические исследования проводились в том числе России и показали очень хорошие результаты — в течение года у пациентов не было ни одного нежелательного кровотечения. Что нужно делать пациенту с гемофилией, чтобы сохранить качество жизни на уровне? Что нужно знать его родственникам?

Для сохранения качества жизни главное — избежать кровотечений в суставы, а это возможно только на профилактической терапии. При лечении по факту кровотечений суставы разрушаются у 90% пациентов, в первую очередь страдают коленные, голеностопные суставы. Кровоизлияние в сустав приводит к острым болям, а в дальнейшем — к деформации, хромоте. Человек рискует стать инвалидом уже к 17-20 годам.

Начиная с 1992 года, в НМИЦ гематологии мы провели 1235 замен суставов, из них почти 1000 – только коленные суставы.

Несмотря на такую статистику, некоторые пациенты продолжают лечение по факту кровотечений. Чаще это именно взрослые люди, так как родителей маленьких пациентов нам все же удается убедить в том, что залог здоровья их детей — это профилактика.

Мы ведем активную работу в этом направлении, проводим конференции, чтобы во всех регионах профилактика стала нормой, к которой необходимо стремиться.

Оставить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *